La sopravvivenza dei pazienti con tumore raro in Europa

I tumori rari rappresentano una sfida per la pratica clinica. La capacità terapeutica, spesso realizzata in centri di riferimento, è limitata. Nuove terapie sono difficili da implementare perché pochi pazienti sono disponibili per le sperimentazioni cliniche randomizzate. 

Abbiamo analizzato la sopravvivenza  per sesso, età, sede e morfologia in circa 59.000 soggetti adulti (15-99 anni) che si erano ammalati tra il 1983 e 1994 di un tumore raro in Europa. Siccome lo studio si basa sui dati dei registri tumori di popolazione, abbiamo interpretato le variazioni di sopravvivenza nel periodo di diagnosi e in differenti paesi europei come variazioni della adeguatezza del trattamento.  

La sopravvivenza per cancro è stata espressa come tasso di sopravvivenza relativa, un metodo che garantisce il confronto se si analizzano  popolazioni diverse con differenti  aspettative di vita. Inoltre il valore prognostico delle variabili studiate è stato valutato con il metodo della regressione multipla. 

I tumori rari studiati sono stati scelti da un gruppo di oncologi, patologi ed epidemiologi sulla base della loro rarità, definita secondo l’incidenza della malattia nella popolazione. E’ stata scelta la soglia del tasso di 2 nuovi casi per 100.000 abitanti all’anno. Per alcuni dei tumori selezionati sono disponibili validati protocolli terapeutici, mentre per altri tumori le soluzioni terapeutiche sono insoddisfacenti. 

La sopravvivenza a 5 anni è buona (>65%) per il coriocarcinoma della placenta (85%), il carcinoma a cellule germinali dell’ovaio (73%), il carcinoma medullare della tiroide (72%), il carcinoide del polmone (70%) e l’adenocarcinoma della cervice uterina (66%). Discreta è la sopravvivenza per carcinoma del testicolo che insorge in pazienti con 65 anni o più (64%), sarcoma agli arti (60%), carcinomi endocrini dell’apparato digerente (56%), carcinoma squamocellulare dell’ano (53%) e sarcoma dell’utero (44%). Prognosi meno buone sono state osservate per i pazienti con un carcinoma del corticosurrene (33 %) o con un carcinoma spinocellulare della vescica (20%) e peggiori sono le sopravvivenze per angiosarcoma del fegato (6%) e  mesotelioma (5%).  

La prognosi è migliore per le donne, ma è limitata negli anziani (>=75 anni). Inoltre le sopravvivenze più basse si osservano nei paesi dell’Est Europeo e in genere sono migliori nei paesi scandinavi.

In genere la sopravvivenza per questi tumori migliora nel periodo di diagnosi, con l’eccezione di mesotelioma, coriocarcinoma della placenta, carcinoide del polmone e tumore del testicolo nei pazienti anziani.  

L’istotipo ha un importante valore prognostico, anche dalla analisi di regressione multipla, cioè tenendo conto di età, sesso, periodo di diagnosi, area geografica e sede di insorgenza del tumore. 

Questo studio è basato su 39 registri tumori europei che permettono di calcolare la sopravvivenza su base di popolazione, cioè quella rilevata su tutti i malati di tumore diagnosticati in una determinata popolazione, senza le selezioni proprie degli studi clinici. La sopravvivenza di popolazione costituisce un’informazione particolarmente appropriata per valutare l’efficacia di un sistema sanitario nella sua attività corrente ed è l’indicatore appropriato per confrontare gli esiti a livello nazionale e internazionale. Per i tumori in genere, e particolarmente per i tumori rari, basse sopravvivenze indicano difficoltà di accesso alle strutture di diagnosi e di trattamento specialistico. Nella maggior parte delle aree studiate del nord e dell’ovest europeo sono presenti istituti specializzati per il trattamento multidisciplinare, mentre nei paesi dell’Est il trattamento dei pazienti con  cancro viene frequentemente svolto da oncologi o chirurghi che non sono specializzati nel trattamento di tumori rari. E’ stato dimostrato che, per la malattia neoplastica, l’accesso a strutture specializzate produce sopravvivenze migliori. Gli istituti di eccellenza possono garantire trattamenti più conservativi (per es. la chirurgia conservativa per il sarcoma dell’arto) oppure fornire un monitoraggio delle terapie con marcatori appropriati. La diagnosi patologica di entità rare sarà più facilmente assicurata in centri di eccellenza. 

L’opportunità offerta dal progetto EUROCARE di studiare i tumori rari su scala europea è preziosa. Questo studio è senz’altro uno dei più ampi e le informazioni che ne emergono sono nuove e importanti per la programmazione sanitaria. Per neoplasie così rare non valgono le soluzioni applicate ai tumori frequenti  e dovrebbe essere sperimentata la creazione di reti nazionali telematiche. Questi risultati sono anche importanti per  la pianificazione degli studi randomizzati  e non. La sperimentazione clinica in questo ambito non può che essere internazionale e favorita dalla costruzione e dal finanziamento di network internazionali, del tipo di quelli promossi dall’Unione Europea  con i programmi quadro per la ricerca.  Questo specifico studio è stato finanziato da Europe Against Cancer nel 2000 e l’articolo pubblicato su Lancet Oncology (Gatta G et al.: "Survival from rare cancer in adults: a population-based study", Lancet Oncology, Early Online Publication, 13 December 2005) è il primo di una serie di analisi promosse da clinici che verranno pubblicati nel corso del 2006.

Gemma Gatta

Epidemiology Unit, National Cancer Institute, Milan, Italy